Идеальная биомодель: тысячи лабораторных крыс и мышей в Пущине помогают создавать лекарства от генетических заболеваний
Центр биологических испытаний, расположенный в филиале Института биоорганической химии имени академиков Шемякина и Овчинникова в Пущине – ведущий в России по выполнению доклинических исследований по международному стандарту GLP. Здесь, в помещениях площадью более 3000 квадратных метров, содержатся несколько тысяч мышей и крыс, с помощью которых проводятся испытания различных лекарств.
Важное направление центра сегодня – участие в разработке препаратов для борьбы с генетическими заболеваниями, которые вызваны мутациями ДНК. Среди них так называемые орфанные, то есть редкие болезни, от которых страдает не более 10 человек на 100 тысяч населения. Однако таких заболеваний насчитывается более 7000.
Сейчас испытательный центр ИБХ принимает участие в международном проекте по созданию генотерапевтического препарата для лечения орфанного заболевания, связанного с мутацией в гене CYFIP2. Лекарство создают по инициативе родителей пациента, рассказал руководитель отдела биологических испытаний Аркадий Мурашев.
«Эта мутация приводит к заболеванию нервной системы – энцефалопатии, сопровождающейся эпилептическими приступами. Если не подавить активность мутантного гена, то заболевание будет прогрессировать и может привести к смертельному исходу, — сообщил ученый. — В центре биологических испытаний ИБХ начали доклинические исследования на крысах по изучению терапевтического АСО, который должен подавить активность мутантного гена CYFIP2. АСО был синтезирован французской компанией «SQY Therapeutics», доклинические исследования на приматах будут также проводиться во Франции. Клинические — в Национальном медицинском центре Казахстана».
Сегодня одна инъекция для детей с орфанными болезнями, которая может спасти им жизнь, может стоить несколько миллионов рублей. В России таким людям помогает фонт «Круг добра», на импорт лекарственных препаратов из-за рубежа в прошлом году только эта организация потратила более 103 миллиардов рублей.
Руководитель отдела биологических испытаний ИБХ РАН подчеркнул, что на пути создания лекарств из исходных молекул стоит отсутствие необходимых сертификатов надлежащей лабораторной и производственной практики центра инновационной фармацевтики в России. Кооперация с зарубежными компаниями сегодня единственный способ, чтобы создавать отечественные инновационные лекарственные средства для спасения жизни россиян.
«Путь от разработки до регистрации препарата часто называют «долиной смерти» и не все разработки могут ее преодолеть. Наличие международного GLP-статуса позволило нашему центру получить признание ключевых мировых регуляторов. Однако, чтобы проложить мост над «долиной смерти» и решить проблему разрыва между научной разработкой лекарственных средств и выводом их на рынок необходимо создать научно-производственный комплекс. Объединить испытательный центр с контрактным опытным мелкосерийным фармацевтическим производством, которое будет работать по стандарту надлежащей производственной практики (GMP)», — заключил Аркадий Мурашов.
Центр биологических испытаний, расположенный в филиале Института биоорганической химии имени академиков Шемякина и Овчинникова в Пущине – ведущий в России по выполнению доклинических исследований по международному стандарту GLP. Здесь, в помещениях площадью более 3000 квадратных метров, содержатся несколько тысяч мышей и крыс, с помощью которых проводятся испытания различных лекарств.
Важное направление центра сегодня – участие в разработке препаратов для борьбы с генетическими заболеваниями, которые вызваны мутациями ДНК. Среди них так называемые орфанные, то есть редкие болезни, от которых страдает не более 10 человек на 100 тысяч населения. Однако таких заболеваний насчитывается более 7000.
Сейчас испытательный центр ИБХ принимает участие в международном проекте по созданию генотерапевтического препарата для лечения орфанного заболевания, связанного с мутацией в гене CYFIP2. Лекарство создают по инициативе родителей пациента, рассказал руководитель отдела биологических испытаний Аркадий Мурашев.
«Эта мутация приводит к заболеванию нервной системы – энцефалопатии, сопровождающейся эпилептическими приступами. Если не подавить активность мутантного гена, то заболевание будет прогрессировать и может привести к смертельному исходу, — сообщил ученый. — В центре биологических испытаний ИБХ начали доклинические исследования на крысах по изучению терапевтического АСО, который должен подавить активность мутантного гена CYFIP2. АСО был синтезирован французской компанией «SQY Therapeutics», доклинические исследования на приматах будут также проводиться во Франции. Клинические — в Национальном медицинском центре Казахстана».
Сегодня одна инъекция для детей с орфанными болезнями, которая может спасти им жизнь, может стоить несколько миллионов рублей. В России таким людям помогает фонт «Круг добра», на импорт лекарственных препаратов из-за рубежа в прошлом году только эта организация потратила более 103 миллиардов рублей.
Руководитель отдела биологических испытаний ИБХ РАН подчеркнул, что на пути создания лекарств из исходных молекул стоит отсутствие необходимых сертификатов надлежащей лабораторной и производственной практики центра инновационной фармацевтики в России. Кооперация с зарубежными компаниями сегодня единственный способ, чтобы создавать отечественные инновационные лекарственные средства для спасения жизни россиян.
«Путь от разработки до регистрации препарата часто называют «долиной смерти» и не все разработки могут ее преодолеть. Наличие международного GLP-статуса позволило нашему центру получить признание ключевых мировых регуляторов. Однако, чтобы проложить мост над «долиной смерти» и решить проблему разрыва между научной разработкой лекарственных средств и выводом их на рынок необходимо создать научно-производственный комплекс. Объединить испытательный центр с контрактным опытным мелкосерийным фармацевтическим производством, которое будет работать по стандарту надлежащей производственной практики (GMP)», — заключил Аркадий Мурашов.
